Objetivos
Ao final da leitura deste capítulo, o leitor será capaz de
- descrever as principais perspectivas do tratamento modificador de doença da doença de Huntington (DH);
- listar as potenciais estratégias de tratamento da DH;
- identificar os desafios das estratégias de tratamento da DH.
Esquema conceitual
Introdução
A DH é uma condição heredodegenerativa do sistema nervoso central (SNC) caracterizada por alterações motoras e cognitivo-comportamentais progressivas. A DH é o protótipo de coreia genética — possivelmente, é a forma mais comum de coreia degenerativa em adultos.1
Esforços colaborativos concentram-se na compreensão dos mecanismos fisiopatológicos da DH e na busca de possibilidades terapêuticas eficazes que possam alterar o prognóstico das famílias acometidas.2
Recentemente, o ensaio clínico com oligonucleotídeo antissenso (em inglês, antisense oligonucleotide [ASO]) foi interrompido em fase avançada de pesquisa, o que causou frustrações para pacientes, familiares e médicos que trabalham na área.2 O momento requer reflexão das lições aprendidas no ensaio clínico com ASO como tentativa inicial, a fim de analisar erros e direções futuras necessárias.
O intuito deste capítulo, portanto, consiste em revisar as principais perspectivas de tratamento sintomático da DH e, sobretudo, de tratamentos modificadores de doença.