PERSPECTIVAS PARA O TRATAMENTO DA DOENÇA DE HUNTINGTON

Autores deste artigo

• MÔNICA SANTORO HADDAD

• JACY BEZERRA PARMERA

Resumo

A doença de Huntington (DH) representa a desordem neurodegenerativa autossômica dominante mais frequente; entretanto, ainda não existem intervenções terapêuticas modificadoras de doença disponíveis para pacientes portadores do gene ou com a doença manifesta. A patogênese da DH é complexa e, portanto, há vários potenciais tratamentos modificadores de doença em curso de investigação clínica, como terapias direcionadas ao ácido desoxirribonucleico (DNA) e ao ácido ribonucleico (RNA) da proteína huntingtina mutante (Httm), estratégias de depuração da proteína Htt, vias de reparo do DNA, além de outros procedimentos de tratamento, como os direcionados à cascata inflamatória ou terapias de substituição celular. Este capítulo visa abordar e exemplificar tais estratégias, assim como elucidar os desafios das novas perspectivas de tratamento da DH.

Palavras-chave

Doença de Huntington; coreia; tratamento; genética.